美国首个CRISPR基因编辑临床试验的新数据表明，该疗法在首次用药两年多后是安全和有效的。 这种疗法针对两种罕见的遗传性血液疾病，到目前为止，这种实验性疗法对所有22名接受治疗的患者都是100%有效。 早在2019年，首个CRISPR人体临床试验在美国展开。这些试验针对的是β-地中海贫血症和镰状细胞病这两种罕见的血液疾病。该疗法涉及从患者血液中采集干细胞，并使用CRISPR技术进行单一的基因改变，旨在提高红细胞中胎儿血红蛋白的水平。 来自首批接受治疗的患者的早期数据为该疗法的安全性和有效性提供了有希望的迹象。现在，研究人员揭示了正在进行的1/2期临床试验近三年来的持续积极数据。 到目前为止，已经公布了22名患者的数据，其结果与人们所希望的一样好。所有15名β-地中海贫血症患者的胎儿血红蛋白水平都有临床意义的改善。在CRISPR疗法之前，每个病人都需要持续输血，有时是每月一次，但自从利用这种疗法治疗之后，他们每个人都没有输血。 所有七名镰状细胞患者也显示出明显的改善，没有任何血管闭塞性危机，这是疾病的主要临床迹象。 参与试验的研究员Stephen Grupp说：“在这些早期的日子里，我们所看到的是这对我们所看到的镰状细胞患者来说是多么大的转变。我们听说它改变了生活。” 只有一名患者表现出严重的不良反应，这被认为与CRISPR疗法有关。然而，那是有效的治疗，并没有导致死亡。除此之外，安全状况与先前的干细胞移植治疗一致，只有暂时的轻度和中度副作用。 Grupp表示，该疗法的长期疗效正在被密切调查。这种治疗到底能持续多久是一个很大的未解之谜。七名患者的后续数据显示，超过12个月后，疗效没有减弱。 “随着我们的继续，最大的问题是它是否持久，”Grupp指出。“迄今为止的证据表明，在我们所看到的时间范围内，它是持久的，我们只需要继续跟踪病人。” 目前已有40多名患者接受了CRISPR治疗，试验仍在进行。最终，研究人员希望招募45名β-地中海贫血症患者和45名镰状细胞病患者，并在用药后对每位患者进行两年的跟踪。 【来源：cnBeta.COM】
中国空间站新跨越！长征五号B火箭运抵发射场中国空间站建设进展神速，捷报频传！据中国载人航天办公室官方消息，执行问天实验舱发射任务的长征五号B遥三运载火箭已完成出厂前所有研制工作，于2022年5月29日安全运抵文昌航天发射场NASA正在太空中制造能检测光线的人眼设备作为本周早些时候发射到国际站的SpaceXCrew4任务的一部分，NASA正在推进一项在太空制造有机视网膜的实验。NASA跟康涅狄格州法明顿的LambdaVision公司进行了合作全球首次！中国成功发射临近空间空基平台火箭据央视消息，4月24日上午，中国科学院大气物理研究所北京星箭天航空间技术公司合作的临近空间空基平台火箭地面发射试验，在青海海西州茫崖市冷湖镇成功进行。火箭飞行高度达到预期，数据回收祝融号累计行驶1875米！700GB火星原始数据到手2021年5月15日，执行我国首次火星探测ldquo祝融号rdquo火星车成功实现火星着陆。马上就要一年的时间，ldquo祝融号rdquo现在怎么样了？据天问一号祝融火星车官微消息今日中国航天日！距离中国首颗卫星上天已52年4月24日，为中国航天日，距离2016年设立航天日，至今已经走过7个年头，在此期间，中国航天又取得了一个又一个的瞩目成就。52年前，中国第一颗人造地球卫星东方红一号发射成功，由此，国家航天局我国将着手组建近地小行星防御系统据央视新闻报道，近些年，随着功能不同的各类卫星和航天器数量不断增多，所产生的空间碎片为后续发射任务的轨道规划和运行提出了更高的要求。因此，为了能够更好地利用太空空间，我国将建设完善亚马逊与SpaceX等公司获NASA太空通信合同据国外媒体报道，亚马逊的卫星项目SpaceX的星链网络和其他卫星公司从NASA获得了总计2。785亿美元的太空通信合同。NASA正着手用私人建造的系统取代目前在轨道上的现有卫星网络腾讯视频再次宣布涨价上热搜！网友晒图会员充到了2043年4月20日消息，腾讯正式对腾讯视频VIP和超级影视VIP会员价格进行调整，两大类型会员12种会员类型中，腾讯视频VIP月卡以及超级影视VIP的多项套餐价格等5种会员价格保持不变，剩100公里！我国科学家创造量子直接通信最远纪录4月13日消息，据新华社报道，我国科学家近日设计出一种相位量子态与时间戳量子态混合编码的量子直接通信新系统，成功实现100公里的量子直接通信。100公里，听起来并不算远，但这是目前NASA公布最新的关键性ArtemisI月球火箭测试计划美国宇航局（NASA）正计划进行修改后的ArtemisIldquo湿式彩排rdquo，主要集中在核心级的燃料箱，以及临时低温推进级（ICPS）上的最小推进剂操作及地面系统上。由于修我国成功发射高分三号03星实现1米分辨率1天重访来自中国航天科技集团消息，4月7日7时47分，在我国酒泉卫星发射中心，长征四号丙运载火箭点火起飞，成功将高分三号03星送入预定轨道，发射取得圆满成功。这颗卫星主要用于获取可靠稳定的